1. Lentiviral Gene Therapy with CD34+ Hematopoietic Cells for Hemophilia A

（血友病 A に対する CD34 陽性造血細胞を用いたレンチウイルス遺伝子治療）

ウイルスを用いた遺伝子治療で難病の寛解を得た画期的な治療法が一流誌で紹介されています

Year: 2025

Genre: 遺伝子治療

Summary: レンチウイルスを活用して遺伝子導入した自己造血幹細胞による遺伝子治療で、血友病による出血を抑えた研究